亨廷顿病患者需要更好地了解风险

荷兰阿姆斯特丹，2019年12月10日-对于没有亨廷顿舞蹈症(HD)的患者来说，在仍然没有可用的疗法时，临床试验可以带来希望，尽管尚不清楚该疗法是否有效或安全。《亨廷顿舞蹈症》杂志上的一项新研究发现，尽管HD社区对HD研究非常乐观，但患者在治疗中存在误解的风险。为了减轻患者的疑虑，研究人员建议改善患者和医生之间的沟通，以更好地传达试验目标、风险和收益。

一种改变HD病程的新疗法正在进入临床试验。斯坦福大学医学院遗传学系的首席研究员克里斯蒂娜科特博士解释说：“对于HD社区来说，这是一个非常激动人心的时刻。”“目前还没有可以减缓HD进程的疗法；现有的疗法只能帮助控制一些疾病的症状。目前正在测试的几种疗法可能会减缓疾病的发展。然而，存在固有的风险。参与临床试验，因为他们正在研究这些新疗法是否安全。潜在的参与者应该能够讨论他们对临床试验的希望和担忧。”

为了评估对临床试验的态度和期望，研究人员进行了一项问卷调查，以评估参与者对假设高清临床试验的态度以及他们对临床研究过程的理解。他们还询问参与者治疗方法(如药丸或注射)的使用是否改变了他们参与试验的意愿。问卷通过与房屋署有关的机构发放。在报告临床诊断为HD (20例)或HD基因突变但无症状(22例)的个体中，有73名应答者和31名主要照顾者。

研究发现，受HD影响的患者和家庭认为HD患者应该参与研究。他们对临床试验持肯定态度，普遍认为是安全的。他们可以评估研究的风险和收益，通常对新疗法的可行性持乐观态度。之前有HD相关研究经验的人对实验的期望值比没有研究经验的人低。受访者也想获得尽可能多的关于这项研究的信息。女性比男性有更高的信息需求。研究人员还了解到，当给药途径是微创治疗时，参与的意愿最高，并且侵入性治疗方法(例如，注射入脊柱，脑，

有趣的是，研究人员发现，血液透析患者不太可能意识到临床试验和在血液透析诊所接受的典型护理之间的差异。最后，他们发现HD患者更容易认为参与研究是为了个人利益，他们在临床试验中得到的护理与HD诊所提供的护理相似。

Cotter博士指出：“这种信念可能与HD的认知下降有关。”“这告诉我们，当我们招募临床试验时，我们应该格外小心地分享关于试验目标、风险和益处、如何进行新治疗以及该试验与临床治疗有何不同的详细信息。”

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