目前,暂停的临床试验已经探索了利用干细胞修复心脏损伤。
在呼吁哈佛大学心脏干细胞研究实验室撤回数十篇论文后,联邦官员今天宣布,他们将暂停基于该领域研究的临床试验。位于马里兰州贝塞斯达的国家心肺血液研究所(NHLBI)今天在一份声明中解释说,即将到来的退出“引起了人们对这项试验科学基础的担忧”
NHLBI心血管科主任大卫戈夫说,到目前为止,对90名患者的治疗似乎是安全的。他说,许多实验室都为基础研究做出了贡献,以支持这项研究,名为CON CERT-HF,而不仅仅是哈佛集团。然而,NHLBI暂停了审判审查,因为“这是谨慎的,”他说。
哈佛医学院的心脏病专家Piero Anversa和波士顿布莱根妇女医院的实验室研究表明,心脏中的某种干细胞,称为c-kit细胞,可以再生小鼠的心肌。如果这是真的,细胞可以成为治疗心力衰竭患者的基础。但是几个实验室报告说他们不能复制Anversa的一些研究。2014年,哈佛大学和布莱根妇女组织透露,他们已经开始对Anversa的工作进行科学不端行为调查。(Anversa声称因为败诉,调查不当,对哈佛大学不再适用。)
针对慢性心力衰竭患者的CONCERT-HF试验3年前开始招募144名患者,大约一年后结束。患者接受四种可能的治疗方法之一:来自患者自身心脏组织的c-kit细胞,来自患者骨髓的c-kit细胞和间充质干细胞的组合,单独的间充质干细胞或安慰剂。戈夫说,该试验招募了该计划144名参与者中的125名。其中,117人采集了血液干细胞和心脏组织,90人接受了治疗。据《华盛顿邮报》报道,尽管一名患者在心脏活检后死亡,但没有出现相关的治疗安全问题。
戈夫说,当CONCERT-HF测试被批准时,考官意识到了对Anversa工作的担忧。但其他八个实验室发表了11项支持c-kit细胞疗法的研究。“科学基础真的依赖于这种独立的工作,”他说。但是这个月,当哈佛大学和Brigham和女士们建议从versa实验室撤回31篇论文,因为它们包含伪造或篡改的数据时,人们有了进一步的担忧。(至少有一家期刊已经开始撤稿了。)这促使NHLBI召集了一个数据和安全监督委员会来监督CONCERT-HF测试。它建议上周四暂停审判。
戈夫说,NHLBI现在已经暂停试验,并要求哈佛大学提供31篇论文的清单,以确保试验在科学上合理“非常谨慎”。他不能说审查需要多长时间,但他承诺将“很快”完成,特别是因为患者已经捐献了组织,正在等待治疗。他指出,大约一半的慢性心力衰竭患者在5年内死亡。
对Anversa工作的长期批评表明,关于c-kit细胞如何修复小鼠心脏组织的问题表明CONCERT-HF实验从未开始。“问题是,如果你不知道事情是如何运作的,那么你就没有一个真正的路线图来确定应该做什么,”儿科心脏病专家、圣格莱斯顿研究所(St. gladstone Institute)主席迪帕克斯里瓦斯塔瓦(deepak srivastava)说。加州旧金山。但其他研究人员认为应该完成实验,因为其他基础工作支持这种方法。北卡罗来纳州达勒姆杜克大学的心脏病专家克里斯托弗格兰杰说,“有充分的理由相信仍有希望。”他在临床试验方面经验丰富。
肯塔基州路易斯维尔大学的心脏病专家罗伯托波利(Roberto Bolli)表示,尽管Anversa认为植入心脏并分化为心脏细胞的c-kit细胞已经被“揭穿”,但其他工作支持了这一观点,即这些细胞通过分泌所谓的旁分泌因子来促进心脏组织的生长。“对Anversa工作的争议并没有真正改变使用c-kit细胞的有效性,”Bolli说。佛罗里达州的另一个试点项目计划本月开始用c-kit细胞治疗出生时有某些心脏缺陷的婴儿;佛罗里达大学的乔舒亚黑尔没有回应记者的置评请求。
戈夫说,NHLBI继续支持c-kit细胞和心脏病的基础研究——它现在资助了八项临床前拨款,他说。