尽管有数千种药物可用于治疗从抑郁症到精神分裂症的各种脑部疾病,但它们无法穿透血脑屏障(BBB)进入大脑。BBB保护大脑免受血液中可能存在的病原体的侵害,它还阻止大多数药物进入脑功能组织,实质,这是治疗所有脑部疾病(包括帕金森氏病)等神经退行性疾病的众所周知的挑战和阿尔茨海默氏症。
由Elisa Konofagou,Robert和Margaret Hariri生物医学工程学教授以及哥伦比亚大学放射学(物理学)教授领导的团队,正在开发一种新技术,该技术可以开辟新的方法,以促进靶向药物向大脑的输送,并使药物能够更集中地治疗脑部疾病。研究人员使用经颅,聚焦超声并将微泡静脉注射到BBB中,以形成局部和短暂的开口,从而使药物可逆地且无创地穿过BBB。与哥伦比亚大学欧文医学中心神经病学系的Serge Przedborski小组合作,研究帕金森氏症后,他们发现跨BBB的蛋白质递送和基因递送可以部分恢复多巴胺能途径,
这项研究的负责人科诺法古说:“我们发现大脑的行为和解剖神经元都有改善,”《控制释放杂志》于4月4日在线发布,6月10日印刷。“这是首次有人能够在帕金森氏病的早期阶段用可用药物恢复多巴胺能途径,我们能够遏制神经退行性疾病的快速发展,同时改善神经元功能,我们希望这项研究将为中枢神经系统的早期治疗开辟新的治疗途径疾病。”
该团队的目标是帕金森氏病和阿尔茨海默氏病早期阶段涉及的大脑区域,例如壳核和海马体。他们为这项研究开发的工具是一种使用神经导航系统实时指导治疗的设备。美国食品药品监督管理局(FDA)刚刚向研究小组分配了一种研究器械豁免(IDE),以在临床试验中使用该器械以测试其对阿尔茨海默氏病患者的安全性。
Konofagou实验室的副研究科学家Antonios Pouliopoulos说:“神经外科医生一直在使用这种系统指导神经外科手术。”“我们小组只是用超声换能器代替了手术器械,以执行我们的非侵入性手术。”
Konofagou的超声弹性和成像实验室是美国唯一一家获得FDA批准的超声辅助血脑屏障开放的学术实验室。其他进行类似研究的小组或者使用纳米颗粒来促进药物输送,或者需要MRI来指导该过程。Konofagou的方法不依赖MRI,不需要任何纳米粒子。