在针对针对阿尔茨海默氏病的淀粉样蛋白斑形成的临床试验的最新失望之后，研究人员将更多的注意力集中在错折叠的tau蛋白上，该蛋白是导致痴呆的脑部疾病的另一元凶。

发表在《科学转化医学》上的新研究发现，通过抑制名为M​​SUT2(tauopathy 2的哺乳动物抑制子)的基因来靶向异常tau蛋白显示出了希望。

Tau和淀粉样蛋白一样，是另一种在阿尔茨海默氏病中累积并损害脑细胞的物质。但是，针对tau的临床试验数量少得多，部分原因是很难找到针对tau的药物。

在这项研究中，研究人员得出的结论是，只要不耗尽RNA结合蛋白PolyA Binding Protein Nuclear 1(PABPN1)，抑制MSUT2就能保护人们免受阿尔茨海默氏病的侵袭。MSUT2和PABPNI通常会密切配合以调节大脑中tau的生物学。

华盛顿大学医学院老年医学和老年医学系医学研究副教授布莱恩·克雷默(Brian Kraemer)说：“如果抑制MSUT2而不影响PABN1，则可以预防tau病理学的影响。” 。他还是退伍军人事务普吉特海湾卫生保健系统的科学家。

克莱默说，他的团队将自己视为踢球者的角色，为其他研究人员和制药公司提供机会，将球推向最终目标：治疗或治愈阿尔茨海默氏病。

他说：“制药公司已经大力投资于寻找淀粉样蛋白，但到目前为止，这些努力还没有推动痴呆症治疗的发展。”“我认为该领域需要考虑将淀粉样蛋白和tau一起靶向，因为淀粉样蛋白和tau共同作用以杀死阿尔茨海默氏病中的神经元。”

西雅图生物医学与临床研究所和弗吉尼亚大学的研究科学家让娜·惠勒(Jeanna Wheeler)，他说，这项研究的新颖之处在于发现了MSUT2基因的作用。