UMMS科学家在多发性硬化症模型中证明了视力的基因治疗保护

马萨诸塞大学医学院的Dorothy P. Schafer博士进行的一项新研究揭示了在多发性硬化症中大脑突触连接受损的分子过程，以及这种过程如何导致神经退行性症状。发表在《免疫》(Immunity)上的该论文还显示了基因治疗可如何用于保护神经回路和预防疾病中视力丧失。

根据神经生物学助理教授Schafer博士和该博士后研究员Sebastian Werneburg博士的说法，这些发现为开发可以保护突触免受MS破坏性影响的疗法提供了途径，并且可以广泛应用于其他神经退行性疾病。舍弗尔实验室。

Schafer说：“大多数MS研究和FDA批准的治疗方法都集中在脱髓鞘和轴突死亡上。”“人们对神经元之间的突触连接发生了什么知之甚少，这已被证明是神经变性的关键方面，可能导致其他疾病如阿尔茨海默氏病的认知能力下降。”

多发性硬化症是中枢神经系统的神经系统疾病，影响全世界超过200万人。该疾病涉及人体外围免疫系统对大脑，脊髓和视神经的异常反应，这会损害称为髓磷脂的神经纤维周围的脂肪物质。炎症反复发作导致脱髓鞘。随着髓磷脂的剥离，神经纤维会受到免疫系统的炎性攻击，中枢神经系统内神经信号的传输会发生改变或完全停止。一小部分MS患者经历慢性进行性神经退行性症状，伴有明显的突触损失和中枢神经系统萎缩。这种疾病的版本称为进行性MS。

已经开发了FDA批准的用于治疗MS的药物，以限制和减少复发的次数，这可以延缓疾病的进展并最大程度地减少脱髓鞘，但是该疾病无法治愈，患者仍然处于残疾状态。当前的疗法可抑制中枢神经系统的外周免疫攻击和炎症性脱髓鞘，但已证明该疾病的神经退行性变慢，特别是对于进行性MS患者更是如此。

视力减退是MS最常见的症状之一，并且通常是患者首先注意到的症状之一。视力问题是由于将眼睛与大脑连接的视神经受损或眼肌缺乏协调性造成的。

“视网膜形成系统包括神经元，神经元通过视神经将其轴突延伸至大脑丘脑，是研究MS的理想模型，因为它易于进行治疗性干预，细微的变化很容易被发现并且视觉通路是几乎所有该病患者中都有一半受到了感染。”

在动物模型中，由于小胶质细胞被吞噬并消除了突触前联系，因此突触丧失明显。小胶质细胞是中枢神经系统的免疫细胞，并且正在成为调节健康和疾病中神经回路结构的关键因素。小胶质细胞在大脑中发挥的众多功能之一类似于巨噬细胞在免疫系统中的作用：清除组织中的细胞衰老和死亡的神经元。

维尔纳堡说：“我们在突触中发现了丰富的蛋白质C3。”

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