实验药物阻止小鼠帕金森氏病进展
约翰霍普金斯大学的研究人员说,他们已经开发出一种实验药物,类似于用于治疗糖尿病的化合物,它可以减缓帕金森氏病本身及其症状在小鼠中的进展。在对人脑细胞和活小鼠模型进行培养的实验中,他们报告说该药物阻止了帕金森氏病的标志性脑细胞降解。该药物有望在今年进入临床试验。
“它对目标神经细胞具有惊人的保护作用,”约翰霍普金斯大学医学院细胞工程研究所所长兼神经病学教授泰德道森博士说。
Dawson解释说,如果计划中的名为NLY01的药物的临床试验在人类中获得成功,那么它可能是直接针对帕金森氏病进展的首批疗法之一,而不仅仅是肌肉僵硬,痉挛运动,疲劳,头晕,痴呆和其他病症。
该研究结果的报告于6月11日发表在《自然医学》上。
据研究人员称,NLY01通过与某些细胞表面上的所谓胰高血糖素样肽1受体结合而起作用。相似的药物广泛用于治疗2型糖尿病,以增加血液中的胰岛素水平。尽管过去在动物中的研究表明这类药物具有神经保护作用,但研究人员并未直接显示其在大脑中的运作方式。
为了找到答案,道森和他的团队对人脑中的三种主要细胞类型(星形胶质细胞,小胶质细胞和神经元)进行了NLY01测试。他们发现,小胶质细胞是一种脑细胞类型,可响应感染或损伤在整个中枢神经系统中发送信号,其与NLY01结合的位点最多,比其他细胞类型高两倍,而在人类中则高出十倍。帕金森氏病与没有这种疾病的人相比。
Dawson和他的团队知道,小胶质细胞分泌化学信号,将星形胶质细胞(星形细胞帮助神经元与其邻居交流)转化为侵略性的“活化”星形胶质细胞,这些胶质细胞吞噬了大脑细胞之间的连接,导致神经元死亡。 。他们推测NLY01可能会停止此转换。
道森说:“我们关注的活化星形胶质细胞对大脑起了反作用,而这种结构性破坏会导致帕金森氏病患者大脑组织的死亡区。他们的想法是,如果我们找到一种使这些星形胶质细胞平静的方法,我们也许能够减慢帕金森氏病的进展。”
在实验室生长的人脑细胞的初步实验中,道森的研究小组用NLY01处理了人小胶质细胞,发现它们能够关闭激活信号。当健康的星形胶质细胞与治疗的小胶质细胞结合时,它们不会转化为破坏性的活化星形胶质细胞,而仍然是健康的神经保护细胞。道森(Dawson)的研究小组怀疑,可以用相同的方式保护整个人体的神经元。
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