急性髓细胞性白血病(AML)是一种异质性疾病，通常的治疗方法非常积极，会对患者产生严重的副作用。在寻找一种新的，更有效的药物时，来自CIBER生物工程，生物材料和纳米医学(CIBER-BBN)的研究人员证明了在室内设计的新型纳米共轭物的功效，该共轭物可阻止白血病细胞在急性动物模型中传播骨髓性白血病。

这项研究的结果得到了CIBER-BBN小组的参与，在圣克鲁大学圣保罗分校(RamónMangues，Isolda Casanova和VíctorPallarès)，西班牙生物技术研究所IBB巴塞罗那大学(Antonio Villaverde和EstherVázquez)和Josep Carreras白血病研究所发表在《血液与肿瘤学杂志》上。大多数实验工作都是在CIBER-BBN的纳米毒理学和蛋白质生产ICTS“ NANBIOSIS”平台上进行的。

研究人员已经开发出一种专门针对肿瘤细胞而不破坏正常细胞的纳米药物。这种新的蛋白质纳米颗粒与一种名为Auristatin的毒素结合，这种毒素的功效是临床上通常使用的药物的10至100倍。根据CIBER-BBN小组负责人RamónMangues的说法，“我们设计了一种纳米缀合物，该缀合物仅针对在其膜上表达一种称为CXCR4的受体的细胞，该受体在白血病细胞中过表达。因此，这种纳米颗粒只能进入并递送毒素进入表达该受体的细胞”。

CXCR4在预后或难治性疾病较差的患者中大部分白血病细胞中过表达，因此可能对这些AML患者产生重要的临床影响。另外，值得指出的是，CXCR4受体在20多种不同的癌症类型中过表达，其表达与不良预后相关。因此，该纳米药物可以在不久的将来被评估为其他高流行率肿瘤类型的可能治疗方法。

阻止白血病细胞在小鼠中扩散而无毒性

研究人员团队证明，纳米共轭物能够通过CXCR4受体在白血病细胞中内化并杀死它们。另外，他们已经证明了这种纳米颗粒在小鼠模型中阻止白血病细胞传播的能力，而没有相关的毒性或副作用。由于它靶向白血病细胞，因此可以帮助因毒性高而无法用当前药物治疗的AML患者，例如老年患者或其他常规治疗除外的患者。

拉蒙·曼格斯(RamónMangues)解释说：“这种新型纳米颗粒可用于治疗对药物产生抗药性或已复发的患者，因为他们的白血病细胞可能会高表达CXCR4受体。因此，有广泛的患者可能会受益于这种新疗法，如果进一步的临床试验证实其有效性，可能会对临床产生重大影响。”

该纳米药物的知识产权已获得SME生物技术Nanoligent的许可，其目的是继续迄今成功地获得公共和私人资金，以完成临床前开发，以进入急性髓细胞性白血病的临床试验，然后在其他癌症类型中进行测试。 。