微小分子在儿童脑肿瘤研究中具有重要作用

有时小事情会产生最大的差异。UT健康圣安东尼奥研究人员的一项新研究发现，一种比基因小数千倍的分子能够杀死成神经管细胞瘤，这是儿童期最常见的脑癌。

这种名为MiR-584-5p的微小分子在其作用上非常有效。研究资深作者，细胞系统与解剖学副教授Manjeet Rao博士说，MiR-584-5p使癌症对化疗和放射敏感，使用目前所需剂量的十分之一来治疗肿瘤是合理的。在UT健康圣安东尼奥和大学的Greehey儿童癌症研究所的成员。“目前，我们用放射和化疗来阻断大脑，患者的生活质量很差，”Rao博士说。“使用这种分子，我们可以大大减少90%的治疗效果。这令人兴奋。”髓母细胞瘤中MiR-584-5p水平非常低或完全不存在。研究表明，将其增加到健康细胞中发现的数量可以摧毁它用于生存的机制的癌症。“这可以作为治疗癌症的有效治疗药物，”Rao博士说。

该杂志自然通讯公布的调查结果10月31日。

Rao博士说，关于MiR-584-5p的另一个兴趣是它通常在脑细胞中高水平存在而在其他组织中则不然。因此，当它在大脑中用作杀死肿瘤的疗法时，它对健康细胞的影响可以忽略不计，因为这些细胞之前已经看过它。“他们可能不会将这种分子视为外来物，”Rao博士说。他说，基于该分子的未来疗法应该是良好耐受的。治疗脑癌患者的一大挑战是癌症药物无法穿过血脑屏障，这是一种阻碍脑癌治疗的保护机制。因为它是如此娇小，MiR-584-5p可以穿过这个屏障，这在一些成神经管细胞瘤患者中是渗漏的。Rao博士说，将来可能会使用纳米粒子载体来递送分子。Rao博士说，除了成神经管细胞瘤外，MiR-584-5p的特性使其成为治疗胶质母细胞瘤(一种侵袭性和致命的成人脑癌)的优秀候选药物。

有关MiR-584-5p技术的专利已经提交给Rao博士和Nourhan Abdelfattah博士，他是该论文的第一作者，被列为发明人。Abdelfattah博士在Rao实验室完成了她的博士学位，并且是休斯顿卫理公会癌症中心的博士后研究员。由Rao博士作为发明人的第二项专利由美国专利商标局发布。根据UT健康圣安东尼奥技术商业化办公室的说法，正在审查多种商业化商业模式，包括一家可能的初创公司。Rao博士的研究得到了国家癌症研究所，圣安东尼奥的William和Ella Owens医学研究基金会，德克萨斯州癌症预防和研究所以及Max和Minnie Tomerlin Voelcker基金的支持。

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