在设计亨廷顿氏病的临床试验时首先要问专家

在了解导致亨廷顿病(HD)的基因突变以及该疾病的至少一些分子基础方面的进展已导致潜在治疗的临床测试的新时代。如何最好地设计HD患者愿意参与和遵守的临床试验是研究人员面临的一个问题。出于这个原因，宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院(Penn)的研究人员对疾病不同阶段的HD患者的态度和治疗目标进行了调查。发表在亨廷顿舞蹈病杂志上的结果应该有助于设计未来HD和其他遗传疾病基因疗法的临床试验。

“高清临床试验在高清社区内产生了乐观和希望，大多数受访者(根据我们的调查)报告参与试验的意愿。随着新试验的制定和实施，重要的是采取意见考虑到患者人群的态度，“宾夕法尼亚大学神经病学系高级遗传咨询师Tanya M. Bardakjian，MS，CGC解释说。

目前正在接受检测的治疗方法可能是非传统治疗方法，不仅仅是服用每日药丸。有些需要反复静脉输注，腰椎穿刺或脑部手术;有些可能只在远离病人住所的地方进行;和其他人可能会导致严重的副作用。“为了优化可行性，重要的是首先要了解潜在的研究参与者对这些新试验设计的看法，干预可能涉及更高的潜在风险，但也有更高的潜在回报，”Bardakjian女士说。作者还想确定如果受访者是潜在的疾病携带者，无症状的遗传载体或显示HD症状，反应是否不同。

87名受访者完成了一项匿名调查，其中包括36名被诊断患有HD的患者，18名预先显示突变携带者，以及33名有风险的无症状参与者。调查问卷包括有关假设情景的多项选择问题。例如，有一个问题是，“如果治疗是需要每月一次门诊就诊的静脉输液治疗，你参加基因治疗试验的可能性有多大?”答案的范围可能不太可能。

另一个问题是评估受访者是否愿意根据个人治疗目标参与临床试验，例如寻求治疗，减缓疾病进展或帮助后代。他们还被问及他们如何看待调查人员进行审判的动机，包括他们是否认为调查人员寻求经济利益或寻求提升自己的职业生涯。根据上述三种疾病状态组分解结果。调查问卷还收集了人口统计学，临床和遗传背景数据。

答复表明，无论研究设计或治疗目标如何，大多数参与者很可能或可能参与临床试验。然而，知道他们携带突变并因此将来会发展HD但尚未出现症状的人有最好的观点。此外，包括给予安慰剂的更多侵入性程序和试验在所有组中都不太受欢迎。Bardakjian女士建议，一种方法可以抵消在试验中纳入安慰剂组的负面影响，包括在安慰剂期结束后接受积极治疗的选择。

“我们相信，以患者为中心的试验设计，通过包括适当的教育和沟通，以确保参与者和倡导者了解和参与，可能会对招聘产生积极影响，”Bardakjian女士评论道。

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