干细胞的临床前景开始出现

在威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯汤姆森获得第一个人类胚胎干细胞系(ESC)二十年后，他的革命性发现刚刚开始出现在临床领域。迄今为止，一些ESC衍生疗法的临床试验已经完成，目前全世界还有大约16个临床试验正在进行中。

从患者的角度来看，20年对于从床上到床边的重要发现来说似乎是令人沮丧的长时间。然而，对于医生和研究人员来说，给患者带来希望的强烈愿望与前进道路的现实主义是平衡的。负责任的科学几乎总是一个缓慢而艰苦的过程。但干细胞和再生医学领域的专家比以往任何时候都更加乐观，因为其成功的关键性很小。

也许没有任何医学领域对干细胞治疗作为眼科有希望。在正在进行的人体试验中，除了两项之外，其他所有试验都涉及眼疾的治疗。威斯康星大学医学与公共卫生学院眼科学和视觉科学副教授David Gamm认为这有三个因素：实用性，安全性和成本。

“大多数新的干细胞疗法都需要新的手术技术和装置，但并不总是需要眼睛，”Gamm解释道。“这降低了开发成本，加快了通过FDA和患者获得新疗法的速度。”

但Gamm也是UW-Madison麦克弗森眼科研究所的负责人，了解患者的挫折感。他将开发干细胞疗法的过程比作人类飞行的第一次尝试。

“如果莱特兄弟声称他们可以建造一架飞越大西洋的飞机，他们就会被嘲笑，”Gamm说。“他们真正想做的是安全地从山上滑下，希望有更多的事情要发生。这就是现在这个领域。“

迄今为止，该领域的大多数进展涉及人ESC衍生的视网膜色素上皮细胞(RPE)的开发。RPE是单层细胞，其调节营养物和废物进出视网膜的运输，并且被认为是黄斑变性开始的眼睛的一部分。2012年，18名患有严重眼病的成年人接受了人类胚胎干细胞移植，并且没有明显的并发症。

其中13名患者的色素沉着增加，表明移植的细胞仍然活着。马萨诸塞州Advanced Cell Technology的研究人员报告的这项研究结果提供了中长期安全性和移植物存活的第一个证据，以及多能干细胞在患有任何疾病的个体中可能的生物活性。

Gamm说，威斯康星大学麦迪逊分校的众多干细胞专家一起工作，经常跨越不同的学科 - 从细胞生物学到工程学到伦理学。

“这就是Jamie Thomson和UW带领的方式。我们在这里有一种非常强烈的诚信和道德感，因为我们采用这种多学科的干细胞方法，我们也有一种现实感，“Gamm说。“所以，虽然我们可能还没有飞过那么远，但我们所做的让我们安全降落。这使得我们能够把自己弄脏，重新评估，爬回

那座山并重新尝试。“Gamm自己的公司Opsis Therapeutics目前正在与Thomson创立的现在由Fujifilm拥有的Cellular Dynamics International合作开展临床工作。视网膜色素变性的试验，这是一组导致早年失明的遗传性疾病。目前，这些使人衰弱的疾病没有治疗方法。

其他疾病的临床试验，包括帕金森氏症，糖尿病，脊髓损伤和心脏病，可能会使用诱导多能干细胞(iPSCs)，成体细胞经基因重编程，表现得像胚胎干细胞。

心脏病专家蒂姆坎普，威斯康星大学麦迪逊医学教授，威斯康星大学干细胞和再生医学中心主任，分享了Gamm的谨慎乐观态度。

“干细胞生物学是一个动态的景观;事情在不断发展，“坎普说。“尽管每一次新的合法努力，我们其他人都可以更容易地获得FDA和我们对患者的治疗批准。”

Kamp援引Geron--第一家获得FDA批准的干细胞试验的公司 -作为每个成功如何帮助加快进步的一个例子。

“Geron最终的FDA申请量超过20,000页，”Kamp解释道。“他们花了很多年和数百万美元，但这个初始过程教育了FDA，并为一些以前未解决的问题提供了答案。这对我们其他人来说是个好消息。“

Kamp目前正在与杜克大学和阿拉巴马大学的同事进行临床前研究，研究的结果是由诱导多能干细胞引起的心肌收缩。他和他的合作者希望有一天这些细胞可以用来治疗心脏病发作后失去心肌的病人。Kamp的另一位合作者，法国研究员PhilippeMenasché最近完成了一项第一阶段试验，该试验将胚胎干细胞衍生的心脏祖细胞移植到患有严重心力衰竭的患者身上。这种疗法看起来似乎是安全的，但现在判断它是如何有效地重新肌肉化受损的心脏部位还为时尚早。

外科教授Jon Odorico希望在未来几年内为成人1型糖尿病患者提供临床试验产品。

糖尿病是威斯康星大学医学院和公共卫生研究人员的十字架中另一种基于细胞的疾病。今年早些时候，出版了第一个干细胞衍生的β细胞替代疗法的人体试验结果。组织会议的外科教授Jon Odorico表示，虽然调查结果不是本垒打，但该试验有助于通过FDA开辟一条重要的道路。由Viacyte公司进行的试验是第一次涉及干细胞和宏观封装设备，旨在保护移植细胞免受患者免疫系统的侵害。第二次试验正在同一患者群体中进行(成人患有1型糖尿病和低血糖症的人没有意识到)并计划了其他一些患者，包括Odorico自己的公司Regenerative Medical Solutions。他希望在未来几年内有一个产品进行临床试验。

“现在有大批专家参与这一领域，事情发展得更快，资金更多，行业参与更多，”Odorico说。“威斯康辛州在实现这一领域方面发挥了主导作用，我们准备在国内和国际上发挥更加突出的作用。”

至于Gamm和他的病人，谈话已经开始从辞职转变为一个允许保守乐观的人。他回忆起他可以为患者提供的东西并不多，虽然市场上仍然没有经过批准和证实的干细胞疗法，但他在诊所的信息发生了巨大的变化：

“能告诉我的病人真是太棒了他们没有被遗忘，“Gamm说。“我终于可以告诉他们，希望是真实的。”

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