对microRNA功能的新见解可以促进基因治疗

东芬兰大学和牛津大学的科学家们已经证明，细胞中天然存在的小RNA分子，即microRNA，在细胞核中也很丰富。以前，microRNAs主要被认为是在细胞质中发现的。科学家们还发现细胞核中的microRNA浓度因缺氧而发生变化。该发现强烈表明microRNA在细胞核中的基因表达中起作用。这一观察对于新基因治疗的发展至关重要。该研究发表在今天的科学报告中。

科学家们分析了内皮细胞不同部位microRNA的分裂，发现大部分microRNA在细胞核中富集。当科学家将细胞培养物暴露于缺氧状态时，他们注意到单个microRNA浓度的变化主要发生在细胞质或细胞核中。这项分析研究是同类研究中的第一项，显示microRNA在调节细胞中基因表达方面发挥的作用比以前认为的更为重要。例如，科学家发现microRNA-210，一种以前与缺氧密切相关的分子，实际上在细胞核中特别丰富。这一观察结果揭示了细胞用于适应缺氧的先前未知机制。

微小RNA通过与细胞质中信使RNA的末端结合而削弱其靶基因的表达。这种现象被称为RNA干扰，其发现的机制在2006年获得诺贝尔奖。

在东芬兰大学，Mikko Turunen博士及其同事已经在十年前证明合成microRNA分子可以通过靶向它们对基因在细胞核中的调节区域的影响来调节动物模型中具有治疗重要性的基因。这一发现以及随后的研究使科学家们认为，细胞中天然存在的结构相似的microRNA也在细胞核中的基因调控中发挥作用。

“非常重要的是，这些靶向细胞核的microRNA也可以增加基因的表达，这与RNA干扰中的情况相反。鉴于新的基因治疗，这是一个非常重要的发现，例如，”Mikko Turunen博士来自东芬兰大学的指出。

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