研究人员描述了一种可以应对2种骨病的新疗法

来自Bellvitge生物医学研究所(IDIBELL)和巴塞罗那大学(UB)的研究人员描述了PI3Kα抑制剂(BYL719)阻断小鼠异位骨形成的能力。这可能导致改善两种病理的治疗：异位骨化和骨化性纤维发育不良(FOP，一种罕见的骨病)。该研究由Cell Signaling and Bone Biology小组负责人Francesc Ventura博士领导。

异位骨化(OH)包括在不适当的位置(异位形成)中出现骨化，例如肌腱，肌肉和结缔组织。对于这种病理学，存在诸如长期不动，脊柱损伤，烧伤，髋部手术和肌肉创伤等风险因素。“尽管知道这一点，我们仍然没有充分了解这种疾病的原因和最合适的治疗方法，”Francesc Ventura博士说。

另一方面，FOP是一种与OH非常相似的罕见疾病，但其起源于基因突变。FOP患者在编码骨生长因子受体(BMP)的基因(ACVR1)中具有突变。该疾病通过炎症发作逐渐诱发，最终导致肌肉，肌腱和韧带中骨的进行性形成。这些骨化严重降低了受影响者的活动能力和预期寿命。目前尚无治疗此病的方法。

“我们在这项研究中观察到的是，在干细胞培养和疾病的临床前模型中，BYL719抑制剂可以预防ACVR1突变引起的异位骨形成，”Ventura博士解释说。去年5月，BYL719抑制剂被FDA批准用于转移性乳腺癌患者。因此，有大量有关BYL719在人体中使用的信息。“在这项研究中，我们已经证明它也可以在这些骨病的骨化和治疗中发挥重要作用，”Ventura补充道。

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