基因疗法开发新的DNA转运蛋白

马丁·路德大学药房研究所的科学家哈勒·维滕贝格(MLU)已经为未来的基因疗法开发了新的运载工具。由克里斯蒂安·沃尔克(ChristianWölk)博士领导的一组研究人员正在使用人造脂肪将DNA转运到细胞中。在与马尔堡大学的药剂师合作进行的一项研究中，科学家证明了这项技术的效果。该研究已发表在《生物材料科学》上。

基因疗法是患有遗传缺陷导致疾病的人的唯一疗法。从理论上讲，一个有缺陷的基因被一个健康的基因所取代，从而消除了引起疾病的原因。先天性免疫缺陷，先天性失明和镰状细胞性贫血都可以用这种方法治疗。通过基因改造，甚至癌细胞也可能变得无害。然而，该治疗方法遭受了许多实际的挫折，并且到目前为止，在欧洲仅批准了六种基因疗法。

除了产生所需的基因片段外，最大的障碍之一是将DNA转运到细胞中并到达体内。迄今为止批准的几种基因疗法均使用修饰的病毒来完成此目的。这些病毒感染细胞并引入DNA。但是，由于病毒会触发剧烈的免疫反应，因此该方法存在风险。它们的生产也非常昂贵且费时。

因此，在Andreas Langner教授的领导下，MLU药学院的ChristianWölk博士的初级研究小组正在研究一种将DNA引入人体细胞的新系统。Wölk说：“非病毒系统很容易吸引人，因为它们易于生产。”唯一的缺点是它们的效果会随着时间的推移而减弱，因此必须重新使用。他的研究小组使用脂质体，脂肪泡，这些脂质体已经用作多种其他药物的载体。它们与DNA中的核酸结合形成所谓的脂质复合物。它们融合到细胞膜上并将其内含物释放到细胞中。

哈雷(Halle)的药剂师开发了四种适合DNA转运的人造脂肪(脂质)。一种脂质DiTT4，目前正进入临床前试验的下一阶段。如果这些试验成功，将进行人体临床研究。沃尔克说：“最近的研究非常有希望。”脂质能够包封核酸，保护它们免于酶促降解，并将其非常有效地引入细胞。根据药剂师Julia Giselbrecht所说，该技术的一个重要方面是它不需要共脂质。“这一优势使得生产简单，可重复生产成为后期临床应用所必需。”与马尔堡大学的Shashank R. Pinnapireddy博士一起，吉赛尔布雷希特(Giselbrecht)是该研究的主要作者，该研究已发表在生物材料科学。

但是，仍然需要克服一些挑战。例如，研究人员仍然需要弄清楚DiTT4在直接注入体内后会释放出哪些细胞。通常，已经被批准的疗法会在将细胞注射到体内之前修饰体外的细胞。但是，由于DiTT4与血液成分非常兼容，因此可以全身应用，Giselbrecht解释说。

因此，沃克(Wölk)有信心在哈雷(Halle)开发的脂质将在未来用于基因治疗。“我们坚信系统可以正常工作，”Wölk说。除了马尔堡菲利普斯大学以外，莱顿大学还参与了该研究项目。Wölk还计划在莱比锡大学进行有关该主题的研究。

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