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1、粘多糖病是由于婴儿缺乏一种天然的粘多糖降解酶,使得酸性粘多糖不能完全降解,导致粘多糖在体内不同组织中聚集。
2、形成临床症状体征;主要表现为儿童智力低下、身材矮小、面容较丑、头大、鼻梁扁平、鼻孔宽大、唇厚、前额突出、颈短、骨骼畸形、肝脾肿大等;对粘多糖病,目前临床上并无特效疗法,以粘多糖特异的酶代替治疗。
3、但对已发生的神经系统病变,疗效较差,且成本较高。
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