儿童脑癌被称为弥漫性脑桥胶质瘤(DIPG)，几乎是致命的。从某种程度上来说，这是由于它生长的地方和方式。脑干中被称为脑桥的部分形成了细胞的扩散网络，脑桥控制着呼吸和吞咽等基本功能。另一个使DIPG特别危险的因素是缺乏治疗方法-目前，没有任何靶向疗法或免疫疗法被证明能有效治疗这种疾病，许多寻求治疗DIPG的化疗临床试验都失败了。

事实上，化疗对DIPG的治疗如此失败，以至于研究人员质疑化疗药物是否甚至可以到达癌症。有理由相信它们可能不会：许多药物无法穿过包围大脑和中枢神经系统的血脑屏障，脑桥尤其难以到达。现在，科罗拉多儿童医院科罗拉多大学癌症中心的研究人员的一项研究已经发表在期刊《神经肿瘤学进展》上，提供了对这个问题的见解。

“结果令人惊讶和鼓舞，”科罗拉多州儿童医院癌症中心研究员、小儿脑癌专家Adam Green说。“最重要的是，这种药物似乎确实可以有效地到达DIPG组织，它具有有效对抗肿瘤的潜力。”

换句话说，化疗对DIPG无效的原因很可能是我们还没有找到合适的化疗方案。

在这项临床试验中，该研究是与科罗拉多大学Scaggs药学院药物化学核心机构负责人Michael Wempe博士合作完成的。研究人员给新诊断的DIPG患者服用一剂化疗药物吉西他滨，然后患者立即在活检后测量患者肿瘤组织中这种化疗药物的含量。该小组还在人类DIPG小鼠模型中进行了平行研究。其结果与人类老鼠相似，与肿瘤在大脑中的确切生长位置无关。有几种已知的肿瘤亚型。

“我们不想要一剂有效对抗肿瘤的化疗，所以我们真的要求我们的家人和我们一起进行一次信念的飞跃——相信它将是安全的，并将有助于回答一个重要的问题。对于他们的孩子和未来的病人来说，成为第一家庭和病人是一个非常勇敢的决定，”格林说。

“这项研究让我们感到非常高兴，”研究中第一个孩子的父亲说。“我们女儿的贡献让我们感到骄傲。此外，实验的设计是如此优雅。我记得当时我在想，在她需要活检之前立即给她一剂吉西他滨是多么有利。这是一个完美的方法来测试急需测试但未测试且无法测试的东西！”

重要的是，科罗拉多儿童医院的团队是儿科脑癌治疗的领先中心，并帮助创建了肿瘤活检作为DIPG治疗的标准部分。

“我们不会为了寻找化疗而对病人的大脑进行活检。然而，由于这是我们诊断和治疗的标准程序的一部分，我们也可以在活检组织中寻找化疗的累积。这促使我们做这个实验，”格林说。

认为格林DIPG的状态类似于50年代儿童白血病或90年代儿童神经母细胞瘤的治疗，两者在当时都是不可治愈的，但新疗法明显提高了治疗效果。

格林说，“这些疾病需要联合治疗，这是我们的目标。”