科罗拉多州奥罗拉市(2020年2月12日)-一项针对囊性纤维化儿童的大型多中心调查发现了一种可以早期识别囊性纤维化肝病风险儿童的测试。

这项研究包括北美的11个临床站点，由科罗拉多大学医学院和儿童医院的儿科教授Michael Narkewicz博士领导。这项研究的结果今天提前发表在《儿科杂志》上。

囊性纤维化是一种遗传性疾病，主要影响肺和胰腺，但它也可能导致肝脏和其他器官的问题。晚期囊性纤维化肝病是指肝脏的晚期瘢痕化，约7%至10%的患者患有囊性纤维化。晚期囊性纤维化肝病的确切原因尚不清楚，但只有患有囊性纤维化的个体才会发生这种疾病。

Narkewicz说，“随着我们开发囊性纤维化和其他肝病的新疗法，我们必须更好地了解哪些囊性纤维化患者患囊性纤维化肝病的风险更高。”“我们的研究是确定这些患者的关键的第一步，它应该有助于制定可以预防囊性纤维化肝病的治疗目标。”

文章中报道的结果表明，研究人员可以通过使用基于研究的超声筛查和四位放射科医生的一致分级来识别晚期肝病风险较高的儿童。这份报告是为期9年的研究的一部分，包括4年的中期分析。

该研究涵盖了2010年1月至2014年2月期间招募的722名参与者。被诊断患有囊性纤维化的3至12岁儿童有资格参与本研究。通过基于研究的超声筛查，研究人员试图确定参与者的肝脏是否具有异质性模式，这表明晚期囊性纤维化肝病的风险更高。发现异质性模式的参与者比正常模式的参与者发生晚期胆汁囊性纤维化肝病的风险高9倍。

Narkewicz说，“这是第一个大规模多中心研究，预测哪些囊性纤维化的儿童患晚期肝病的风险更高。”“研究结果表明，我们已经找到了一种重要的方法来预测哪些患者可能会患上囊性纤维化肝病。这也为我们提供了可以阻止这种肝病发展的介入治疗的临床治疗目标。”

这些基于研究的超声检查依赖于多名放射科医生来检查结果。Narkewicz说，基于临床的肝脏超声可能没有同样的预测价值。基于研究的超声检测是肝酶监测后的下一步，这可能表明发展为晚期囊性纤维化肝病的风险增加。研究人员正在继续研究这种风险。