2019年10月11日-根据法国发表的一项研究，在接受lumacaftor-ivacaftor(ORKAMBI®)治疗的青少年和成年囊性纤维化患者中，该联合用药似乎可以改善肺功能和体重，并减少静脉内抗生素治疗的需要在美国胸科学会的《美国呼吸与重症监护医学杂志》上在线发表。

但是，在随访的一年中，几乎五分之一的患者不能忍受治疗，这通常是由于呼吸不良事件所致。作者写道，中止率大大高于先前在临床试验中报道的比率。

Pierre-RégisBurgel医学博士和同事在“Lumacaftor-Ivacaftor对囊性纤维化患者的现实安全性和有效性”中报告了他们对845例(292名青少年，553名成人)接受了47例囊性纤维化治疗的患者的研究。整个法国的中心。

囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因突变引起的。2015年，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(FDA)批准lumacaftor-ivacaftor用于治疗从父母那里继承了相同缺陷CFTR基因(科学上称为Phe508del突变)的患者。

巴黎笛卡尔大学的医学教授，Assistance PubliqueHôpitauxde Cochin医院的医生伯格说：“我们认为，在大量未选定的CF患者中获取真实的上市后数据非常重要。”巴黎。“我们的发现为随机临床试验提供了有用的补充，在随机临床试验中，根据非常严格的标准选择了参与者。”

研究发现，连续服用lumacaftor-ivacaftor达12个月的患者经历：

他们的预测FEV1的百分比增加了3.67%。FEV1是肺功能的一项重要指标，它衡量一个人深呼吸后一秒钟内可以强制呼出多少空气。预测的百分比将患者在测试中的表现与同一个健康肺部的人的表现进行了比较。

重量增加了大约2到3千克(4.5-6.5磅)。

静脉抗生素疗程减少了35%。

研究人员发现，有18.2%的参与者退出了研究。这组作者说，这“显着”高于“关键临床试验”，其中只有不到5%的患者中止了联合治疗。基于他们的发现，作者认为当前研究中更高的发病率可能是由于招募了更多比例的严重呼吸系统疾病患者的结果。作者说，但是，轻度疾病患者的停药率也比临床试验高三倍，这可能是因为这些患者的疾病稳定性较差。

几乎有一半的因呼吸不良事件而中止治疗的患者和超过四分之一的非呼吸不良事件(最常见的是消化系统问题)而中止了治疗。

其他研究发现：

停药的患者在服用联合用药的一年中更有可能在静脉使用抗生素后加重病情。

成人比青少年更有可能停止治疗。

停止治疗的成年人(而非青少年)处于FEV1快速下降，BMI下降和多发性呼吸恶化的高风险中。

联合治疗每年可减少频繁发作(?2)。

Burgel博士说：“对于能够持续使用lumacaftor-ivacaftor的患者，呼吸系统疾病和营养状况有临床上有意义的改善。”“但是，我们的研究发现，不能将新疗法的益处和风险外推到被排除在临床试验之外的患者。”