在发现两种主要形式的致盲眼病之间存在出乎意料的联系后，研究人员已经成功治疗了小鼠的年龄相关性黄斑变性(AMD)，致盲眼病是60岁以上老年人视力丧失的主要原因。

弗吉尼亚大学医学院和UVA工程学院的研究员Brad Gelfand博士警告说，他的团队远不能在AMD患者中使用该方法，但他对它的潜力感到兴奋。他说：“这似乎并不是解决问题的最终答案，但是，这无疑是前进的一大步。”

“平等兴奋与怀疑”

新发现以令人惊讶的方式将黄斑变性的“干”和“湿”形式联系起来。Gelfand主要致力于更常见且目前无法治疗的干燥形式。但是在发现了干燥的AMD之后，他继续确定该发现也适用于潮湿的AMD。“几乎是偶然的机会-我们当时想，'我们为什么不继续前进并寻找潮湿的地方?'当我们第一次看到结果时，我感到非常惊讶，”他说。“起初，这既是兴奋又是难以置信。”

UVA的高级视觉科学中心的Gelfand发现，缺少一种特定的酶可以驱动两种形式的AMD。他和他的团队确定，这种称为Dicer的酶会随着年龄的增长而丢失，这种丢失会导致视网膜血管过度生长以及其他损害。

这个发现太出乎他的意料了，他想确认一下。他说：“我们对仅一个系统并不真正满意。”“实际上，我们有一个源自日本完全不同的实验室的不同模型，并且找到了完全相同的东西。然后，我们回到一些旧模型中，摆脱了Dicer，找到了完全相同的东西。 ”

阻止黄斑变性的酶

Gelfand通过采用一种已经用于治疗人类其他眼部疾病的基因疗法，能够在小鼠中恢复这种酶。他的工作表明，一种相似的方法可以治疗两种形式的AMD，但是还需要做更多的测试才能确定潜在治疗的安全性和有效性。如果成功的话，它将是治疗与干龄相关的黄斑变性的第一种方法，并且可以显着改善湿性AMD的治疗方法。

“就目前情况而言，[湿性] AMD患者必须频繁地对眼睛进行注射，这可能很痛苦并且存在一定风险。他们必须每月或每隔一个月去看一次眼科医生。其中很多人们不会开车。所以这是一个沉重的负担，”他说。“像我们建议的那样使用基因疗法的想法是，一种疗法将持续很长时间。这是一种持续疗法。因此，我们可以改善他们的视力，减少他们必须去看医生的次数。”

如果一切顺利，开发一种基于Dicer的治疗方法可能会花费数年。不过就目前而言，Gelfand的发现为人们对两种形式的AMD之间关系知之甚少提供了重要的启示。他说：“这无疑巩固了干湿AMD共享许多机制的想法。”“今天的研究人员仍在努力解决这一问题-为什么一个人可能湿AMD而一个人干燥。有时候，同一个人的一只眼睛湿了，而另一只眼睛却干了。有时同一只眼睛两者都有。这增加了另一重要证据，证明这两个过程的潜在机制确实紧密相连。